一、云顶新耀合作伙伴Calliditas Therapeutics宣布美国FDA授予耐赋康®额外的七年孤儿药独占期
云顶新耀（HKEX 1952.HK）的授权合作伙伴Calliditas Therapeutics AB宣布，基于耐赋康®获得了新适应症的完全批准，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其为期七年的额外孤儿药独占期至2030年12月。
耐赋康®于2023年12月获得美国FDA完全批准，被批准用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病患者的肾功能下降。孤儿药独占期的延长显示了基于耐赋康®在肾功能保护方面具有临床意义且统计学显著性优势，新的适应症适用于所有有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者，无基线蛋白尿水平限制。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示："我们祝贺合作伙伴进一步获得耐赋康®在美国的七年市场独占期，这充分证明了FDA对该药物在保护肾功能和显著延缓疾病进展上的认可。耐赋康®是一种革命性的疾病首创疗法，是唯一一款靶向疾病源头的对因治疗IgA 肾病的药物。中国患者相对全球人群来看，发病率更高、病理改变更严重，继耐赋康®2023年11月在中国大陆获得新药上市批准，并于12月在澳门成功商业化后，我们期待其即将在中国大陆商业化上市，尽快为500万IgA肾病患者带来福音。"
药物信息
药物名称：Budesonide
适应症：对因治疗IgA肾病
研发公司：Calliditas Therapeutics
API结构
CAS：51333-22-3
Budesonide结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY107966
二、利奥制药在2024年AAD年会Late-Breaking专场公布了具有里程碑意义的DELTA 3开放标签、扩展试验的积极结果
在美国圣地亚哥举行的第82届AAD大会上，利奥制药首次公布了Delgocitinib乳膏DELTA 3试验的关键结果。这个报告是利奥制药在AAD会议上两项Late-Breaking报告中的第一项。本次会议，利奥制药共有八篇摘要被接收。
在DELTA 3中，在母试验DELTA 1或DELTA 2中完成16周治疗期的受试者根据治疗需求接受Delgocitinib乳膏治疗（每日两次）以控制其慢性手部湿疹，治疗持续36周。如果疾病在36周之内得到控制，则后续可以不进行治疗。
DELTA 3扩展试验（N=801）旨在评估Delgocitinib乳膏按需治疗的长期安全性。研究结果显示，未发现新的安全性问题。这表明Delgocitinib乳膏的安全性与DELTA 1和DELTA 2临床试验的积极结果一致。1最常见的治疗期出现的不良事件（TEAE）为COVID-19和鼻咽炎。
DELTA 3扩展试验的关键次要终点中的有效性结果也与母试验DELTA 1和2一致。在母试验中接受Delgocitinib乳膏治疗的受试者中，达到研究者慢性手部湿疹总体评估（IGA-CHE）评分0/1（清除/几乎清除）和手湿疹严重程度指数（HECSI）改善≥75%和改善≥90%的患者比例在第36周（分别为30.0%、58.6%和36.6%）较基线（分别为24.6%、51.8%和31.8%）增加。在母试验中接受乳膏赋形剂治疗的患者中，相应的应答率在第36周（分别为29.5%、51.5%和35.7%）较基线（分别为9.1%、23.7%和12.0%）增加。
利奥制药首席开发官Kreesten Meldgaard Madsen表示：“此次报告是利奥制药在为解决慢性手部湿疹患者关键未被满足需求的前进道路上所取得的又一里程碑式的突破。在AAD上首次公布DELTA 3结果，让我们有机会证明我们致力于解决这种疾病所带来的巨大医疗负担的决心。我们希望能通过在重要皮肤病大会上不断分享我们的关键数据，推动Delgocitinib乳膏作为一种潜在的新治疗选择的临床开发。”
主要研究者、SKiN皮肤病中心医疗总监Melinda Gooderham博士表示：“慢性手部湿疹患者一直以来仅有极少数的治疗选择，DELTA 3的研究结果为他们带来了新的希望。”
同时在本次AAD会议上DELTA 1和2试验的安全性、有效性和系统暴露方面的最新数据也以电子海报的形式公布。
药物信息
药物名称：Delgocitinib
适应症：慢性手部湿疹
研发公司：利奥制药
API结构
CAS：1263774-59-9
Delgocitinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY167690
SY003080
2230683-31-3
2064338-07-2
三、保诺-桑迪亚助力韩国选择性 PARP1 抑制剂项目IND 获MFDS 许可
近日，保诺-桑迪亚合作伙伴韩国生物技术公司DigmBio宣布，其自主研发的用于治疗三阴性乳腺癌的新型选择性 PARP1 抑制剂已获得韩国食品药品管理局（MFDS）新药临床试验(IND) 批准。保诺-桑迪亚对DigmBio这一重大里程碑事件表示热烈祝贺。
药物信息
药物名称：Parp1/brd4-IN-1
适应症：三阴性乳腺癌
研发公司：DigmBio
API结构
CAS：N/A
Parp1/brd4-IN-1结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY033300
SY031776
342407-99-2
SY104011
四、益普生索马杜林®新适应症在华获批，胃肠胰神经内分泌肿瘤治疗迎来新突破
近日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局正式批准用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善无进展生存期；用于类癌综合征成人患者：接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。
药物信息
药物名称：Lanreotide
适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤
研发公司：益普生
API结构
CAS：127984-74-1
Lanreotide结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY014934
SY246654
SY041340
623177-66-2
SY035282
SY009438
SY047116
五、迪哲医药舒沃哲EGFR ex20ins突变晚期一线再获FDA突破性疗法认定，全球注册临床研究入选2024 ASCO口头报告
近日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是继针对经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC，舒沃哲®成为肺癌领域首个获中、美双"突破性疗法认定"国创新药后的又一重要里程碑。目前，舒沃哲®是全球唯一全线获FDA突破性疗法认定治疗EGFR exon20ins突变型NSCLC的药物。
药物信息
药物名称：Sunvozertinib
适应症：晚期非小细胞肺癌
研发公司：迪哲医药
API结构
CAS：2370013-12-8
Sunvozertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY001081
SY002287
SY060358
SY300679
SY001677
六、重磅里程碑！和誉医药CSF-1R抑制剂匹米替尼完成国际多中心III期临床研究全部患者入组
和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其已于3月29日在全球范围内完成"一项评估匹米替尼（Pimicotinib, ABSK021）在腱鞘巨细胞瘤患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究（方案编号: ABSK021-301）"的全部患者入组。此前，匹米替尼于2022年10月获中国CDE临床III期批准，2023年3月获美国FDA临床III期批准，2023年9月获欧洲EMA临床III期批准。此项研究也是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展的全球III期研究，目前已在全球30多家中心完成全部94例受试者入组给药，超额完成90例的原定目标，其中欧美受试者人数占比过半。
匹米替尼是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已获得中美欧三地突破性治疗药物和优先药物认定，以及美国快速通道认定，并于2024年1月获得欧洲孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。快速通道认定及突破性疗法认定将加速匹米替尼在全球上市的步伐。
药物信息
药物名称：Pimicotinib
适应症：腱鞘巨细胞瘤
研发公司：和誉医药
API结构
CAS：2253123-16-7
Pimicotinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY385170
SY003667
SY122021
SY006501
SY067839
关于韶远
ACCELA
【CDMO业务】
电话 50795510（转169,113）
网址 www.accelachem.cn
【试剂业务】
电话 400-066-5055
网址 www.shao-yuan.com
